동아에스티의 간절함이 통했다. 엑스코프리가 식약처의 혁신 신약허가 트랙을 밟아 허가를 취득했다.
관련업계에 따르면 식품의약품안전처는 올해 처음으로 신약허가·심사 혁신 프로세스를 가동하고 1호 의약품으로 동아에스티의 엑스코프리를 선정했다.
식약처의 신약허가·심사 혁신 프로세스는 식약 품목허가 업무 수행 시 신속한 처리를 위해 탄생했다. 이를 통해 신약 허가 신청이 접수되면 품목별로 전담팀을 구성하고, 회사와 허가심사자의 대면상담‧심사를 최대 10여회로 확대(현재 최대 3회)하고 그 결과를 문서로 안내하게 된다. 신약 제조소에 대한 제조 및 품질관리(GMP) 평가 및 실태조사는 허가 접수 후 90일 이내 실시하게 된다. 기존 GMP 실태조사의 경우 약 1년 정도의 대기기간이 필요했던 상황이다.
제도의 첫 번째 주인공이 된 동아에스티 엑스코프리의 경우 올해 2월 품목허가를 신청했고, 11월 허가를 획득했다. 약 8개월만에 품목허가 결실을 맞이한 것이다.
동아에스티와 식약처가 엑스코프리 품목허가를 위해 노력한 것은 뇌전증 환자들의 치료옵션 마련이라는 간절함이 만들어낸 결과다.
엑스코프리는 지난 2019년 미국 식품의약국으로부터 시판 허가를 받고 출시된 뇌전증 치료제다. 뇌전증은 뇌의 신경세포(뉴런)가 동시에 과도하게 발화(발작)하면서 나타나는 만성 신경계 질환이다. 치료는 보통 약물로 진행한다. 과거에는 페니토인, 카르바마제핀 등 Na+ 채널 억제 또는 GABA 농도를 증가시키는 단일 기전 약물을 주로 사용했다. 다만 부작용·상호작용이 많아 복합기전의 2세대 약물이 개발되다 난치성 포함 모든 스펙트럼 확장이 가능한 3세대 약물까지 등장했다. 엑스코프리가 3세대 약물이 되는 셈이다.
엑스코프리는 기존 약물로 조절이 안되던 환자에게도 효과가 있고 발작이 완전 소실되는 환자의 비중이 높아 뇌전증 환자들에게는 꿈의 신약으로 불린다. 환자나 환자가족이 17시간 가량 비행기를 타고 미국에서 처방을 받던 이유다. 이번 동아에스티의 품목허가로 엑스코프리는 조만간 한국에서 처방이 가능해졌다.
동아에스티 관계자는 “엑스코프리는 식약처의 새로운 신약 품목허가 및 심사 업무절차에 따라 진행됐으며 여러 회의와 혁신제품 사전상담 등 식약처와의 긴밀한 협업이 원활한 허가에 큰 도움이 됐다”며 “엑스코프리의 보험 약가 신청 및 등재를 신속히 추진해 국내 뇌전증 환자들이 빠르게 치료 혜택을 받을 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.